Новий біотехнологічний стартап Preventive залучає інвестиції від відомих технічних керівників, включаючи генерального директора OpenAI Сема Альтмана та генерального директора Coinbase Браяна Армстронга, з метою усунення спадкових захворювань за допомогою генної інженерії ембріонів. Компанія із Сан-Франциско зібрала 30 мільйонів доларів для проведення суперечливих досліджень і розробок у цій галузі.
Це підприємство привернуло увагу через етичні та юридичні наслідки модифікації людських ембріонів. Хоча технології редагування генів досягли прогресу в лікуванні рідкісних генетичних захворювань, попереджувальна зміна ембріонів для запобігання захворюванням залишається незаконною в багатьох країнах, включаючи США та Великобританію. Повідомляється, що Preventive розглядає можливість проведення ранніх випробувань в Об’єднаних Арабських Еміратах, де правила редагування ембріонів більш ліберальні.
Прогрес у редагуванні генів для рідкісних захворювань
Нещодавні відкриття демонструють потенціал редагування генів для боротьби з важкими генетичними захворюваннями. У травні немовля з важким дефіцитом CPS1, рідкісним захворюванням, яке спричиняє накопичення токсичного аміаку, пройшло персоналізовану генну терапію. Лікування виправило генетичну помилку, запропонувавши потенційне лікування, коли трансплантація печінки наразі є єдиним варіантом.
Цей випадок, опублікований у New England Journal of Medicine, є віхою в персоналізованій медицині. Доктор Кіран Мусунуру, експерт із редагування генів з Університету Пенсільванії, назвав це «першим кроком до використання генної терапії для лікування широкого спектру рідкісних генетичних захворювань».
Етичні питання та майбутні програми
Незважаючи на ці досягнення, етичні проблеми залишаються. Критики, включаючи правозахисну групу GM Freeze, стверджують, що наше розуміння того, як функціонують гени, залишається неповним, що викликає питання про довгострокові наслідки таких втручань.
На додаток до профілактики захворювань, деякі компанії досліджують використання редагування генів для впливу на такі риси, як інтелект і зріст, що викликає додаткові суперечки. Потенціал для зловживань і небажаних наслідків залишається серйозним занепокоєнням.
Прагнення модифікувати ембріони піднімає фундаментальні питання про межі генетичного втручання та етичну відповідальність вчених та інвесторів у цій галузі, що швидко розвивається.
Хоча редагування генів є перспективним для лікування руйнівних захворювань, його використання для превентивної зміни ембріонів залишається суперечливим питанням із далекосяжними наслідками.
